A terapia gênica contra Atrofia Muscular Espinhal avança no Brasil com a autorização da Agência Nacional de Vigilância Sanitária para que a Fiocruz inicie testes clínicos em humanos do GB221, desenvolvido para tratar a forma mais grave da doença, a AME Tipo 1. A liberação foi anunciada durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde, realizada em São Paulo.

O estudo recebeu análise prioritária da Anvisa e coloca o país em posição de destaque na América Latina no campo das terapias avançadas. A tecnologia foi criada pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, e a Fiocruz participa do desenvolvimento clínico por meio de um acordo de transferência tecnológica firmado com a companhia. Com isso, abre-se caminho para que o Brasil produza, pela primeira vez, uma terapia gênica em território nacional.

A iniciativa integra a estratégia de Terapias Avançadas da Fiocruz, que busca fortalecer a capacidade científica, tecnológica e produtiva do país para oferecer terapias inovadoras no âmbito do SUS. O projeto já recebeu investimentos significativos: R$ 122 milhões do Ministério da Saúde destinados ao desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras, além de cerca de R$ 50 milhões da Finep para infraestrutura de produção.

Desde a fabricação da vacina contra a covid-19, a Fiocruz domina a tecnologia de vetores virais, também utilizada na terapia GB221. O avanço reforça o compromisso da instituição com a modernização do Complexo Econômico-Industrial da Saúde e contribui diretamente para políticas nacionais voltadas a doenças raras, ampliando o acesso a tratamentos de ponta.

Para a Fiocruz, o impacto do estudo vai além do campo científico. O presidente Mario Moreira destacou a relevância histórica do momento, lembrando que a instituição atua há 125 anos em defesa da vida. Segundo ele, transformar a realidade de crianças afetadas por AME representa um marco inédito para a ciência nacional. A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, reforçou que incorporar terapias gênicas ao portfólio da instituição simboliza um passo decisivo rumo à soberania científica.

A Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1 é uma doença rara, causada por uma mutação no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios motores. A falta dessa proteína leva à perda progressiva da força muscular e compromete a sobrevivência de crianças nos primeiros anos de vida, o que torna a terapia gênica uma esperança concreta para famílias afetadas pela condição.

Com o início dos testes, o Brasil passa a integrar o grupo de países que desenvolvem terapias avançadas de forma independente, fortalecendo o SUS e abrindo novas possibilidades de tratamento para doenças raras que, até hoje, tinham opções limitadas.